تایید داروی جدید می‌روم فارما برای درمان اختلال ژنتیکی نادر توسط FDA

سالم‌خبر: سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) داروی شرکت می‌روم فارما (MIRM.O) را برای درمان یک اختلال ژنتیکی در روز جمعه تایید کرد. این دارو اولین درمان برای یک بیماری نادر است که توانایی بدن در پردازش کلسترول را مختل می‌کند.

به گزارش سالم‌خبر به نقل از CNN بیماران مبتلا به این اختلال که به نام کروبروتندینوس زانتوماتوئز شناخته می‌شود، قادر به تجزیه صحیح کلسترول نیستند و این امر باعث تجمع سموم در بدن طی زمان می‌شود.

دارویی که توسط می‌روم فارما برای درمان این بیماری تولید شده، نوعی اسید کنوئودکسی‌کولیک است که به‌طور طبیعی در صفرا یافت می‌شود و پیشتر برای درمان نوعی سنگ در کیسه صفرا که به نام سنگ‌های رادیولوکسنت شناخته می‌شود، تایید شده بود.

این دارو تحت برند Ctexli به بازار عرضه خواهد شد و می‌روم فارما توانست از طریق خرید داروی اسید صفرا از پورتفوی محصولات شرکت Travere Therapeutics به این دارو دست یابد.

کروبروتندینوس زانتوماتوئز یک اختلال نادر ژنتیکی است که در آن بدن قادر به شکستن و تجزیه کلسترول به درستی نیست و باعث بروز مشکلاتی چون زردی پوست و چشم‌ها، بیماری‌های کبدی و آسیب به سیستم عصبی می‌شود. درمان به موقع این بیماری برای جلوگیری از بروز مشکلات شدیدتر ضروری است.