FDA داروی گومکلی را برای درمان بیماری ژنتیکی نادر تأیید کرد

سالم‌خبر: شرکت داروسازی SpringWorks Therapeutics به تازگی تاییدیه سازمان دارو و غذای ایالات متحده FDA را برای داروی جدید خود، گومکلی، دریافت کرده است.

این دارو برای درمان بیماری نوروفیبروماتوز نوع 1 NF1 طراحی شده است، یک اختلال ژنتیکی نادر که موجب رشد تومورهای غیرسرطانی روی اعصاب بدن می‌شود. گومکلی برای بیمارانی که به «نوروفیبرومای پلکسی‌فرم» (PN) علامت‌دار مبتلا هستند و جراحی کامل برای برداشتن تومورهایشان امکان‌پذیر نیست، تایید شده است.

این تاییدیه پس از نتایج مثبت آزمایش‌های بالینی متعدد و بررسی‌هایی که شامل 114 بیمار، از جمله 58 بیمار بزرگسال، بود، صادر شد. بر اساس داده‌های منتشر شده توسط FDA، داروی گومکلی در بیش از 50 درصد از بیماران کودک و 41 درصد از بیماران بزرگسال، حداقل 20 درصد کاهش در حجم تومور نشان داده است.

ساکیب اسلام، مدیرعامل شرکت SpringWorks، در بیانیه‌ای اعلام کرد: «جامعه بیماران مبتلا به NF1-PN نیاز به گزینه‌های درمانی بیشتر دارد. با تایید گومکلی، ما مفتخریم که توانسته‌ایم درمانی را به بزرگسالان و کودکان ارائه دهیم که می‌تواند تومورها را کوچک کرده و تسکین قابل توجهی در علائم آن‌ها ایجاد کند.»

این تاییدیه گومکلی به عنوان دومین تاییدیه FDA برای شرکت SpringWorks شناخته می‌شود. پیش از این، داروی Ogsiveo برای درمان تومورهای دسموید نیز تایید شده بود. این دارو اکنون در ایالات متحده در دسترس خواهد بود.

علاوه بر تایید دارو، SpringWorks در حال مذاکره با شرکت Merck KGaA آلمان برای خرید احتمالی است. این مذاکرات به طور جدی در حال پیگیری است و ممکن است به تغییرات عمده‌ای در استراتژی‌های این شرکت منجر شود. تایید گومکلی می‌تواند یک گام بزرگ برای آینده شرکت SpringWorks و گسترش فعالیت‌های درمانی آن باشد.