امیدی تازه برای درمان بیماران هموفیلی
تاریخ انتشار :
چهارشنبه ۲۶ دی ۱۳۹۷ ساعت ۱۴:۰۷
کد مطلب : ۳۷۱۸
سالم خبر : یک کارشناس ارشد ژنتیک از تولید نخستین موش مدل هموفیلی نوع A در ایران با استفاده از فناوری نوین کریسپر (ویرایش ژن) خبر داد.
عباس جمشیدزاده کارشناس ارشد ژنتیک و اصلاح نژاد و مسئول بخش تراریخت پژوهش‌های ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری ایران درباره تولید نخستین موش مدل هموفیلی در ایران با استفاده از فناوری نوین کریسپر (ویرایش ژن) به باشگاه خبرنگاران جوان گفت: ایده برگرفته از طرحی است که در سال ۲۰۱۵ میلادی نامزد دریافت جایزه نوبل بود، ما از سال ۲۰۱۳ میلادی فعالیت روی این طرح را آغاز کردیم در آن زمان هنوز این ایده آنقدر تکمیل نشده بود.
وی بیان کرد: فناوری نوین کریسپر روشی بسیار جذاب است که برگرفته از سیستم ایمنی باکتری‌ها علیه ویروس‌هاست، زمانی که ویروس‌ها به باکتری‌ها حمله، باکتری‌ها به کمک این سیستم از خود دفاع می‌کنند، در تولید نخستین موش مدل هموفیلی در ایران ما از سیستم ایمنی موجودی میکروسکوپی برای دستکاری ژنوم استفاده می‌کنیم، امیدواریم در آینده‌ای نزدیک به کمک ویرایش ژنوم انسان با عوارضی مانند سرطان و بیماری‌های خونی مقابله کنیم.
انواع مختلف روش کریسپر
این کارشناس ارشد ژنتیک و اصلاح نژاد درباره انواع مختلف روش کریسپر افزود: این روش ۱۶ نوع و پنج نوع اصلی دارد، نخستین بار در کارخانه ماست‌سازی از فناوری نوین کریسپر استفاده شد، بر اساس نوع باکتری و عملکردی که کریسپر دارد، این فناوری طبقه‌بندی می‌شود، ما در اینجا برای مدل‌سازی موش هموفیلی نوع A از کریسپر نوع ۲ استفاده و در این روش تغییراتی ایجاد کردیم که سلول بتواند آن را تحمل کند.
اجزای تشکیل دهنده فناوری نوین کریسپر (ویرایش ژن)
جمشیدزاده تأکید کرد: فناوری نوین کریسپر از ۲ قسمت پروتئینی و راهنما تشکیل شده است، روش عملکرد این فناوری به ۲ روش کلی تقسیم‌بندی می‌شود، در روش نخست، سازه وارد هسته سلول می‌شود سپس پروتئینی را آنجا می‌سازد، دوباره این پروتئین وارد هسته سلول می‌شود، در آنجا ۲ راهنما و گاهی بیشتر وجود دارد که این پروتئین بر اساس RNAهای راهنما تصمیم می‌گیرد که کدام قسمت ژنوم را بِبُرد، پس از برش، قطعات ژنوم ممکن است جابه‌جا شوند و دوباره به هم متصل شوند، ما باید ژن را مورد بررسی قرار دهیم تا بفهمیم که کدام قسمت آن را باید هدف بگیریم تا ژن عملکردش را از دست بدهد (از کار بیفتد.) و پروتئین اصلاً ساخته نشده یا ساخته شود، ولی فاقد عملکرد باشد، در روش دوم قسمتی از ژنوم برداشته و قطعه‌ای دیگر جایگزین آن می‌شود.
وی تصریح کرد: ما در این روش جایگاهی که فعالیت اصلی پروتئین را بر عهده دارد و توالی‌های آن را هدف قرار می‌دهیم، در بیماری هموفیلی، ژن مربوط ۲۶ جایگاه بیانی (نواحی‌هایی که پروتئین از روی آن ترجمه می‌شود.) دارد بنابراین از کار انداختن عملکرد این ژن دستاوردی بسیار بزرگ است، بررسی‌های مربوطه نشان می‌دهند انعقاد به صفر رسیده، یعنی فاکتور هشت انعقادی به شکل صددرصد عملکردش را از دست داده است.
این کارشناس ارشد ژنتیک و اصلاح نژاد گفت: هدف استفاده از فناوری نوین کریسپر، درمان یا مدل‌سازی بیماری‌های گوناگون است که در اینجا ما مدل موشی را ساخته‌ایم که بیماری شبیه هموفیلی در انسان دارد بنابراین اگر موش دچار جراحت یا زخم شود، خونش بند نمی‌آید مگر اینکه دارویی به آن تزریق شود.
جمشیدزاده اظهار کرد: در سال ۲۰۱۶ میلادی برای نخستین بار از فناوری نوین کریسپر برای درمان سرطان ریه استفاده شد، این فناوری کاربردی وسیع دارد، ما به کمک فناوری نوین کریسپر (ویرایش ژن) سلول‌های بنیادی را دستکاری می‌کنیم سپس آنها را دوباره به بیمار انتقال می‌دهیم تا بیماری فرد درمان شود، بنابراین یکی از کاربرد‌های این فناوری، درمان بیماری‌های شایع است.
وی بیان کرد: تولید نخستین موش هموفیلی نوع A در ایران، مدلی را در اختیار پژوهشگران قرار داده است تا بتوانند داروهایشان را روی آن آزمایش کنند و سریع‌تر نتیجه بررسی‌های خود را ببینند بنابراین همه شرکت‌ها حتی شرکت‌های دانش‌بنیان و دانشجویان هم می‌توانند روی این موش تحقیقات خود را انجام دهند.
انواع بیماری هموفیلی
این کارشناس ارشد ژنتیک و اصلاح نژاد درباره انواع بیماری هموفیلی افزود: هموفیلی سه نوع A، B و C دارد که نوع A بسیار در بین افراد شایع است، به طوری که ۸۵ درصد از مبتلایان به هموفیلی را نوع A تشکیل می‌دهد و نوع C در بین اشخاص خیلی شایع نیست.
جمشیدزاده تأکید کرد: متأسفانه بیماران هموفیلی هنگام استفاده از دارو‌های درمانیشان (فاکتور انعقاد خون) با مشکل مواجه می‌شوند به این صورت که پس از مدتی بدن آنها در مقابل این دارو آنتی‌بادی می‌سازد، بنابراین با مقاوم شدن بدن در برابر دارو، بیمار مجبور است که از دارو‌های نوترکیب (جدید) استفاده کند که خوشبختانه شرکت‌هایی در ایران وجود دارند که این دارو‌ها را می‌سازند، ما به کمک نخستین موش مدل هموفیلی نوع A می‌توانیم به ساخت دارو‌های نوترکیب در کشور شتاب دهیم.
وی درباره یکی از مشکلات موجود در تولید نخستین موش مدل هموفیلی نوع A در ایران، یادآوری کرد: برای آنالیز فناوری نوین کریسپر ما به آنزیمی نیاز داشتیم که این آنزیم در انحصار یک شرکت خاص آمریکایی بود، ما با این شرکت بسیار مکاتبه کردیم و هشت ماه منتظر دریافت این آنزیم بودیم، طی این مدت روشی بسیار ساده را ابداع کردیم که توانستیم بدون نیاز به آنزیم، کار آنالیز فناوری نوین کریسپر را انجام دهیم، پس از مدتی این آنزیم به دست ما رسید، ولی عملاً کاربرد نداشت.
وی بیان کرد: فناوری نوین کریسپر روشی بسیار جذاب است که برگرفته از سیستم ایمنی باکتری‌ها علیه ویروس‌هاست، زمانی که ویروس‌ها به باکتری‌ها حمله، باکتری‌ها به کمک این سیستم از خود دفاع می‌کنند، در تولید نخستین موش مدل هموفیلی در ایران ما از سیستم ایمنی موجودی میکروسکوپی برای دستکاری ژنوم استفاده می‌کنیم، امیدواریم در آینده‌ای نزدیک به کمک ویرایش ژنوم انسان با عوارضی مانند سرطان و بیماری‌های خونی مقابله کنیم.
انواع مختلف روش کریسپر
این کارشناس ارشد ژنتیک و اصلاح نژاد درباره انواع مختلف روش کریسپر افزود: این روش ۱۶ نوع و پنج نوع اصلی دارد، نخستین بار در کارخانه ماست‌سازی از فناوری نوین کریسپر استفاده شد، بر اساس نوع باکتری و عملکردی که کریسپر دارد، این فناوری طبقه‌بندی می‌شود، ما در اینجا برای مدل‌سازی موش هموفیلی نوع A از کریسپر نوع ۲ استفاده و در این روش تغییراتی ایجاد کردیم که سلول بتواند آن را تحمل کند.
اجزای تشکیل دهنده فناوری نوین کریسپر (ویرایش ژن)
جمشیدزاده تأکید کرد: فناوری نوین کریسپر از ۲ قسمت پروتئینی و راهنما تشکیل شده است، روش عملکرد این فناوری به ۲ روش کلی تقسیم‌بندی می‌شود، در روش نخست، سازه وارد هسته سلول می‌شود سپس پروتئینی را آنجا می‌سازد، دوباره این پروتئین وارد هسته سلول می‌شود، در آنجا ۲ راهنما و گاهی بیشتر وجود دارد که این پروتئین بر اساس RNAهای راهنما تصمیم می‌گیرد که کدام قسمت ژنوم را بِبُرد، پس از برش، قطعات ژنوم ممکن است جابه‌جا شوند و دوباره به هم متصل شوند، ما باید ژن را مورد بررسی قرار دهیم تا بفهمیم که کدام قسمت آن را باید هدف بگیریم تا ژن عملکردش را از دست بدهد (از کار بیفتد.) و پروتئین اصلاً ساخته نشده یا ساخته شود، ولی فاقد عملکرد باشد، در روش دوم قسمتی از ژنوم برداشته و قطعه‌ای دیگر جایگزین آن می‌شود.
وی تصریح کرد: ما در این روش جایگاهی که فعالیت اصلی پروتئین را بر عهده دارد و توالی‌های آن را هدف قرار می‌دهیم، در بیماری هموفیلی، ژن مربوط ۲۶ جایگاه بیانی (نواحی‌هایی که پروتئین از روی آن ترجمه می‌شود.) دارد بنابراین از کار انداختن عملکرد این ژن دستاوردی بسیار بزرگ است، بررسی‌های مربوطه نشان می‌دهند انعقاد به صفر رسیده، یعنی فاکتور هشت انعقادی به شکل صددرصد عملکردش را از دست داده است.
این کارشناس ارشد ژنتیک و اصلاح نژاد گفت: هدف استفاده از فناوری نوین کریسپر، درمان یا مدل‌سازی بیماری‌های گوناگون است که در اینجا ما مدل موشی را ساخته‌ایم که بیماری شبیه هموفیلی در انسان دارد بنابراین اگر موش دچار جراحت یا زخم شود، خونش بند نمی‌آید مگر اینکه دارویی به آن تزریق شود.
جمشیدزاده اظهار کرد: در سال ۲۰۱۶ میلادی برای نخستین بار از فناوری نوین کریسپر برای درمان سرطان ریه استفاده شد، این فناوری کاربردی وسیع دارد، ما به کمک فناوری نوین کریسپر (ویرایش ژن) سلول‌های بنیادی را دستکاری می‌کنیم سپس آنها را دوباره به بیمار انتقال می‌دهیم تا بیماری فرد درمان شود، بنابراین یکی از کاربرد‌های این فناوری، درمان بیماری‌های شایع است.
وی بیان کرد: تولید نخستین موش هموفیلی نوع A در ایران، مدلی را در اختیار پژوهشگران قرار داده است تا بتوانند داروهایشان را روی آن آزمایش کنند و سریع‌تر نتیجه بررسی‌های خود را ببینند بنابراین همه شرکت‌ها حتی شرکت‌های دانش‌بنیان و دانشجویان هم می‌توانند روی این موش تحقیقات خود را انجام دهند.
انواع بیماری هموفیلی
این کارشناس ارشد ژنتیک و اصلاح نژاد درباره انواع بیماری هموفیلی افزود: هموفیلی سه نوع A، B و C دارد که نوع A بسیار در بین افراد شایع است، به طوری که ۸۵ درصد از مبتلایان به هموفیلی را نوع A تشکیل می‌دهد و نوع C در بین اشخاص خیلی شایع نیست.
جمشیدزاده تأکید کرد: متأسفانه بیماران هموفیلی هنگام استفاده از دارو‌های درمانیشان (فاکتور انعقاد خون) با مشکل مواجه می‌شوند به این صورت که پس از مدتی بدن آنها در مقابل این دارو آنتی‌بادی می‌سازد، بنابراین با مقاوم شدن بدن در برابر دارو، بیمار مجبور است که از دارو‌های نوترکیب (جدید) استفاده کند که خوشبختانه شرکت‌هایی در ایران وجود دارند که این دارو‌ها را می‌سازند، ما به کمک نخستین موش مدل هموفیلی نوع A می‌توانیم به ساخت دارو‌های نوترکیب در کشور شتاب دهیم.
وی درباره یکی از مشکلات موجود در تولید نخستین موش مدل هموفیلی نوع A در ایران، یادآوری کرد: برای آنالیز فناوری نوین کریسپر ما به آنزیمی نیاز داشتیم که این آنزیم در انحصار یک شرکت خاص آمریکایی بود، ما با این شرکت بسیار مکاتبه کردیم و هشت ماه منتظر دریافت این آنزیم بودیم، طی این مدت روشی بسیار ساده را ابداع کردیم که توانستیم بدون نیاز به آنزیم، کار آنالیز فناوری نوین کریسپر را انجام دهیم، پس از مدتی این آنزیم به دست ما رسید، ولی عملاً کاربرد نداشت.
