سالم خبر : داروی بیماری نادر آتروفی عضلانی نوزادان به عنوان گرانترین داروی قیمت گذاری شده از سوی سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) تایید شد.
به گزارش سالم خبر این دارو گرانترین داروی تایید شده توسط سازمان غذا و داروی آمریکاست و در درمان نوعی اختلال نادر تجویز می‌شود که این اختلال کنترل ماهیچه‌ای نوزاد را دچار اختلال کرده و در نهایت تمامی آن‌ها را از بین می‌برد.
قیمت این دارو ۲.۱۲۵ میلیون دلار تعیین شده که بسته به نوع پوشش بیمه‌ای، سهم پرداختی بیماران متفاوت خواهد بود.
این دارو که توسط شرکت داروسازی نوارتیس سوییس به فروش می‌رود نوعی ژن درمانی است که برای درمان بیماری ارثی موسوم به آتروفی عضلانی نخاعی تجویز می‌شود. در این روش درمانی، ژن‌های معیوبی را مورد هدف قرار می‌دهد که ماهیچه‌های کودک را ضعیف کرده و در نهایت موجب می‌شوند کودک قدرت حرکتی و بلع خود را از دست داده و دچار مشکلات تنفسی شود. هر ساله حدود ۴۰۰ نوزاد در آمریکا دچار این عارضه می‌شوند.
به گزارش مدیکال اکسپرس، سازمان غذا و داروی آمریکا روز گذشته این دارو را با نام Zolgensma برای تمامی کودکان زیر دو سال که به یکی از چهار نوع بیماری آتروفی عضلانی نخاعی مبتلا هستند مورد تایید قرار داد.